مدير وحدة العضلات بـ«طب عين شمس» بعد علاج طفل مصاب بالضمور بـ34 مليونا: سنوفره لكل الفئات (حوار)
مدير وحدة العضلات بـ«طب عين شمس» بعد علاج طفل مصاب بالضمور بـ34 مليونا: سنوفره لكل الفئات (حوار)
- جامعة عين شمس
- عين شمس
- عين شمس التخصصي
- مستشفى عين شمس التخصصي
- ضمور العضلات
- جامعة عين شمس
- عين شمس
- عين شمس التخصصي
- مستشفى عين شمس التخصصي
- ضمور العضلات
قالت الدكتورة ناجية فهمي، أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس، إنَّ المستشفى نجحت في إجراء أول حقن وريدي لطفل مصاب بضمور العضلات الشوكي في مصر، بأول علاج للمرض يتمّ إنتاجه من إحدى شركات الأدوية الكبرى بالمجان، والتي تبرعت بالعلاج للطفل، يبلغ تكلفته 34 مليون جنيه، موجهة الشكر للدكتور محمود المتيني رئيس الجامعة على دعمه الكامل و تدخله لإنهاء الإجراءات الجمركية و الضرائب في أثناء جلب الدواء.
أول حقن وريدي لطفل مصاب بضمور العضلات الشوكي في مصر: بتكلفة 34 مليون جنيه
وأضافت مدير وحدة أمراض العضلات بجامعة عين شمس، في تصريحات خاصة لـ«الوطن»، أنَّ اختيار الطفل «ريان»، تمّ من بين 8 أطفال مصابين تقدمت المستشفى بملفاتهم للشركة وذلك لاختيار واحد من بينهم للحقن بالعلاج، مؤكّدة أنَّ الدواء مخصص لعلاج نوع معين من الأطفال المصابين بمرضى «ضمور العضلات الشوكي»، فضلاً عن الشروط الواجب توافرها في الطفل المرض، وهو ألا يزيد عمره على عامين.
الدواء مخصص لعلاج الأطفال مرضى «ضمور العضلات الشوكي» أقل من عامين
وإلى نص الحوار:
** بداية.. ما هي كواليس الإجراءات التي اتبعتها الجامعة للحصول على العلاج للطفل من الشركة المصنعة؟
الطفل يعاني من مرض وراثي يطلق عليه ضمور العضلات الشوكي، وهي طفرة وراثية، كما أن للطفل أخت تعاني من المرض نفسه، وتبلغ من العمر 7 سنوات، ومنذ فترة أنتجت إحدى شركات الأدوية أغلى علاج لعدد من الأمراض الجينية في العالم لعلاج بعض أمراض الضمور الشوكي، ويتمّ منحه للطفل قبل أن يبلغ عامين.
فقد قدمت الشركة المنتجة 100 فرصة للحصول على العلاج المخصص لدواء ضمور العضلات الشوكي، على أن يتمّ منحه مجانًا لجميع الدول التي لم يتمّ تسجيل الدواء بها كمصر، كما وضعت عددًا من الشروط لاختيار الاطفال المرضى المتوافقين مع الدواء، أبرزها أألا يزيد عمر الطفل عن عامين، وألا تتناسب الطفرة الجينية مع العلاج، وتقدمنا بـ8 حالات، وتمّ اختيار الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية والذي يتمّ عامه الثاني بعد أيام «الحمد لله قدمت المستشفى علاج لأول طفل مصاب بضمور العضلات الشوكي».
** ما اسم الدواء المستخدم في العلاج وما تكلفته أيضًا؟
- «زولجينزما - zolgensma»، ويعد الدواء هو الأعلى سعراً في العالم حيث تبلغ تكلفته 2.125 مليون دولار بما يعادل 34 مليون جنيه.
** حديثنا عن طريقة منح العلاج للمريض؟
- الدواء يعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة بطريقة معينة، كما يجب التدريب في التعامل مع الدواء دون أن يحدث أي تفاعلات طبية مع المريض، كما أنَّه معتمد من هيئة الدواء الأمريكية.
** ما الإجراءات التي تمت على الطفل قبل تلقيه العلاج؟
تمّ إجراء الفحوصات والتحليل الوراثي، فقد تمّ على مدار عام وشهرين إعداد الطفل، مع الانتهاء من كل الإجراءات المطلوبة لتجهيزه، منها نقل المعالج في درجة حرارة - 80، إضافة إلى إجراء عملية التدريب والتأهيل للاطباء بالقسم لمدة 3 أسابيع لإعطاء الدواء، والحمد لله تمّ الحقن أمس بنجاح، وهذه بشرة خير لباقي الأطفال.
** وهل العلاج يتناسب مع جميع حالات ضمور العضلات في مصر؟
- لا يتناسب معهم كلهم، لأن العلاج لنوع معين وضمور معين، حيث أن لكل مرض طفرة وطريقة علاج معينة.
** هل هناك أدوية أخرى لعلاج ضمور العضلات للأطفال؟
- نعم، هناك علاجين أرخص من العلاج المعلن عنه، ونعمل الفترة المقبلة على استقدام العلاجات الأخرى الرخيصة لعلاج المرض، ونتمنى أنَّ تكون هناك مبادرة ومناداة لإنقاذ أطفال ضمر العضلات الشوكي من الوفاة الحتمية، ونسعى لعلاج أكبر عدد من الأطفال.
حصلنا على إعفاء جمركي للدواء بـ1.750 مليون جنيه
** هل واجهتم صعوبات في جلب الدواء؟
بالفعل واجهنا مشكلة في الجمارك، والشكر موجه للدكتور محمود المتيني، رئيس الجامعة، لتدخله سريعًا وتقديمه الدعم الكامل، حيث سهل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب الدواء بقيمة 1.750 مليون جنيه، كما نقلت الشركة المنتجة للعقار بنقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد - 80 درجة مئوية.
**وما نسب الشفاء من المرض بعد تلقي الدواء؟
مرض ضمور العضلات الشوكي -النوع الأول والثاني- يؤديان للوفاة الحتمية خلال أول عامين للطفل من عمره، وذلك بسبب فشل وظائف التنفس، ووفقًا للدراسات والتجارب الإكلينيكة للدواء منذ سنوات، نجد أن أول طفل تمّ حقنه، وصل عمره الآن 5.5 سنوات، وحسب الدراسات العلمية للدواء فإنه يعالج وظائف التنفس ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي وعلاج الضعف الحركي، ومن ثم يتمّ التعامل معه من خلال جسلات العلاج الطبيعي.
** وهل سيتمّ متابعة الطفل بعد الحقن لمدة معينة؟
- بالفعل، سيتمّ متابعته على مدار 3 أشهر لجميع الوظائف العضوية بالجسم.
** هل يمكن إتاحة الدواء في مصر السنوات المقبلة؟
- الدواء سيكون له أثر إيجابي لعلاج الأطفال المصابين بالضمور الشوكي، ولكن تكلفته ستكون كبيرة فوق إمكانيات الأسر والدولة، ونسعى من خلال الوحدة بالمستشفى أن يكون هناك مركزاً للأبحاث و التجارب الإكلينيكة على الأمراض الجينية والوراثية، ونعمل على التواصل مع كبرى الشركات لتوفير علاجات لضمور العضلات تناسب جميع فئات المجتمع.
