أمل جديد لـ«الطفل رشيد».. الحقنة الأغلى بالعالم تنقذا رضيعا من ضمور العضلات
أمل جديد لـ«الطفل رشيد».. الحقنة الأغلى بالعالم تنقذا رضيعا من ضمور العضلات
- الطفل رشيد
- ضمور العضلات الشوكي
- ضمور العضلات
- مرض جيني
- الطفل رشيد
- ضمور العضلات الشوكي
- ضمور العضلات
- مرض جيني
في الوقت الذي يستعد فيه الطفل رشيد، المصاب بضمور العضلات الشوكي، للحصول على حقنة Zolgensma بعد جمع التبرعات الخاصة بها هناك طفلا يعاني من نفس المرض بالمملكة المتحدة جرى إنقاذ حياته.
وبحسب ما ذكرته صحيفة «ميرور» البريطانية، خرج والدا الطفل رايلي كادلي بيرش، البالغ من العمر ثلاثة أشهر، للحديث عن مرض ابنهما ومعاناته من مرض ضمور العضلات الشوكي، مما يسبب ضعفًا تدريجيًا في العضلات وفقدانًا للحركة وصعوبة في التنفس.
ويعاني الأطفال المصابون بهذا المرض من ضعف عضلي تدريجي، وفقدان الحركة، وصعوبة في التنفس، والحصول على الحقنة المصنفة الأغلى بالعالم يعد أملا كبيرا مثلما حدث مع آرثر مورجان، البالغ من العمر خمسة أشهر، أول طفل في إنجلترا يحصل على العلاج الجيني الرائد Zolgensma البالغ قيمته 1.8 مليون جنيه إسترليني للجرعة.
وخضع «رايلي» لنفس العلاج في مستشفى بريستول الملكي للأطفال في 30 يونيو، وبحسب والديه: «عندما بدأنا نشك في أنه قد يكون مصابًا بضمور العضلات الشوكي، بدأت في البحث عن الحالة ووجدت Zolgensma.. الحصول على هذا العلاج مثل منحه مستقبله».
المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي لديهم نسخة معيبة من هذا الجين، وتمر مكونات الحقنة إلى الخلايا العصبية ويقدم تعليمات للجسم لإنتاج البروتين لاستعادة وظيفة العصب.
ويولد حوالي 40 طفلاً كل عام بنوع أكثر شدة من النوع الأول من ضمور العضلات الشوكي والذي قد يستفيد من الدواء.
وخضع «رايلي» من منطقة جلوستر للعلاج الجيني الأسبوع الماضي بعد الاستجابة له من قبل الصحة الوطنية البريطانية، تم نقله إلى المستشفى لإجراء سلسلة من الاختبارات للتحقق من ردود أفعاله وتم تشخيصه لاحقًا بأنه مصاب بالضمور العضلي الشوكي من النوع الأول قبل أن يحتاج إلى أجهزة دعم الحياة.
قال الدكتور كايال فيجاياكومار، استشاري طب أعصاب الأطفال في مستشفى بريستول الملكي للأطفال: «أشعر بامتياز كبير كجزء من هذا الفريق لكوني في وضع يمكننا فيه الآن تقديم هذا العلاج الرائد للعائلات».
وبالنسبة لحالة الطفل رشيد الأشهر في مصر، قد بدأت في الأسبوع الأول من الشهر الماضي، حينما خرجت أسرته للحديث عن مرضه المسبب له عدم المقدرة على المشي والجلوس إثر اختفاء جين الحركة لديه، وعليه لاقت حالته صدى واسع حتى وصلت لاستكمال ثمن علاجه الذي يتكلف ملايين الجنيهات.
